La terapia génica, eficaz para curar una ceguera congénita
Un estudio en animales dirigido por la Universidad de Pensilvania en Filadelfia (Estados Unidos) subraya el potencial de la terapia génica para tratar la amaurosis congénita de Leber, un trastorno genético incurable que conduce a la ceguera total en la vida adulta. Los resultados, que se publican en la revista 'Science Translational Medicine', ilustran la seguridad y eficacia de la terapia génica para el tratamiento de ambos ojos.
El pasado año, un ensayo clínico ayudó a un grupo de niños a superar su ceguera casi completa a través de una terapia génica, que reemplazó un gen mutado y restableció parcialmente la visión en uno ojo de todos los 12 pacientes. El éxito en el restablecimiento de la visión de este ensayo de terapia génica ha llevado a los pacientes a pedir el tratamiento en el segundo ojo. Ahora, el mismo equipo de científicos ha dado un paso más hacia la posibilidad de ofrecer a estos pacientes el mismo tratamiento para el segundo ojo.
En la mayoría de estudios de terapia génica, una molécula portadora llamada 'vector' se utiliza para administrar un gen 'funcional' en las células de los pacientes. Los vectores suelen ser la estructura principal de virus que han sido alterados genéticamente para portar ADN normal humano.
Aunque el vector viral asociado a adenovirus utilizado en los ensayos clínicos recientes revirtió con éxito la ceguera en uno de los ojos de los pacientes con el trastorno, se desconoce si el tratamiento del segundo ojo de la misma forma sería seguro, dada la probabilidad de una complicación de la respuesta inmune ante el virus después de la primera inyección.
En este estudio, el equipo dirigido por Defne Amado muestra que la readministración del vector adenovirus que contiene el gen a un segundo ojo en perros y monos, animales con ojos similares en tamaño y estructura a los de los humanos, es seguro y eficaz.
Además, esta terapia es segura incluso si los animales tienen una inmunidad preexistente al virus del vector, una característica que excluye a algunos pacientes de los ensayos de la terapia génica. Estos resultados amplían la gama de pacientes elegibles para el tratamiento y aquellos con inmunidad preexistente podrán recibir el tratamiento en su primer ojo y quienes ya recibieron la terapia génica en el primer ojo tendrán la posibilidad de restablecer la visión también en el segundo ojo.
-Universidad de Pensilvania (filadelfia): es una de las universidades más prestigiosas del mundo.es muy selectiva en las admisiones de cada una de sus facultades. Actualmente, está posicionada como la cuarta mejor universidad de pregrado de los Estados unidos. Por otra parte, la facultad de leyes de la Universidad de Pensilvania es la octava mejor del país mientras que la escuela de medicina es la tercera mejor según U.S. News and World Report.
-Amaurosis congénita de Leber: una enfermedad degenerativa que ocasiona pérdida severa de la visión. Se cree que esta enfermedad es ocasionada por el desarrollo anormal de las células fotoreceptoras en la retina o tal vez por la degeneración extremadamente prematura de las células retinales.
- Scince transnational Medicine: es una revista médica creada en octubre de 2009 por la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia . Abarca básica , traslacional y la investigación clínica en humanos y enfermedades.
- Ensayo clínico: es una evaluación experimental de un producto, sustancia, medicamento, técnica diagnóstica o terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad.
-Gen mutado: es una alteración o cambio en la información genética (genotipo) de un ser vivo y que, por lo tanto, va a producir un cambio de características, que se presenta súbita y espontáneamente, y que se puede transmitir o heredar a la descendencia.
-Vector genético: es un agente que transfiere información genética, por algún medio, de un organismo a otro. Son utilizados en biotecnología para portar el ADN recombinante desde una célula donadora hasta la célula receptora en los que se inserta el gen que se quiere transferir.
-Vector viral: es un virus modificado que hace de vehículo para introducir material genético exógeno en el núcleo de una célula. En terapia génica, el uso de virus como vectores requiere la eliminación de los genes que dotan al virus de su capacidad infecciosa y patógena, dejando únicamente aquellos que participan en la inserción del material genético, y su sutitución por el gen terapéutico de interés.
- Rspuesta inmune: Es la forma en que el cuerpo reconoce y se defiende a sí mismo contra los microorganismos, virus y sustancias reconocidas como extrañas y que son potencialmente perjudiciales para el organismo.
En mi opinión pienso que el trabajar con la terapia génetica es bueno para aquellas personas que en su futuro pueden desarrollar una enfermedad como el párkinson, el cáncer o muchas más y gracias al cambio de genes ya no la puede desarrollar. En la noticia que he elegido yo, nos habla sobre una ceguera que poseen principalmente niños al mismo instante de nacer. Muchos experimentos con animales han dado buenos resultados y lo han transladado a los seres humanos. Esos niños ahora mismo pueden ver parcialmente de un ojo,lo cual quiere decir que de momento no es una curación completa al cien por cien, pero los resultados han sido tan buenos que se han operado también el otro ojo.
Uno de los aspectos por los que estoy afavor de la terapia génica es éste mismo. Se han podido mejorar niños con problemas visuales para que puedan ver mejor. En todos los casos de éste tipo de ceguera que han experimentado para aplicar otros genes, los médicos estaban seguros de que no podía tener ningún problema y estaba todo"bajo control".
La terapia génica, eficaz para curar una ceguera congénita
Un estudio en animales dirigido por la Universidad de Pensilvania en Filadelfia (Estados Unidos) subraya el potencial de la terapia génica para tratar la amaurosis congénita de Leber, un trastorno genético incurable que conduce a la ceguera total en la vida adulta. Los resultados, que se publican en la revista 'Science Translational Medicine', ilustran la seguridad y eficacia de la terapia génica para el tratamiento de ambos ojos.
El pasado año, un ensayo clínico ayudó a un grupo de niños a superar su ceguera casi completa a través de una terapia génica, que reemplazó un gen mutado y restableció parcialmente la visión en uno ojo de todos los 12 pacientes. El éxito en el restablecimiento de la visión de este ensayo de terapia génica ha llevado a los pacientes a pedir el tratamiento en el segundo ojo. Ahora, el mismo equipo de científicos ha dado un paso más hacia la posibilidad de ofrecer a estos pacientes el mismo tratamiento para el segundo ojo.
En la mayoría de estudios de terapia génica, una molécula portadora llamada 'vector' se utiliza para administrar un gen 'funcional' en las células de los pacientes. Los vectores suelen ser la estructura principal de virus que han sido alterados genéticamente para portar ADN normal humano.
Aunque el vector viral asociado a adenovirus utilizado en los ensayos clínicos recientes revirtió con éxito la ceguera en uno de los ojos de los pacientes con el trastorno, se desconoce si el tratamiento del segundo ojo de la misma forma sería seguro, dada la probabilidad de una complicación de la respuesta inmune ante el virus después de la primera inyección.
En este estudio, el equipo dirigido por Defne Amado muestra que la readministración del vector adenovirus que contiene el gen a un segundo ojo en perros y monos, animales con ojos similares en tamaño y estructura a los de los humanos, es seguro y eficaz.
Además, esta terapia es segura incluso si los animales tienen una inmunidad preexistente al virus del vector, una característica que excluye a algunos pacientes de los ensayos de la terapia génica. Estos resultados amplían la gama de pacientes elegibles para el tratamiento y aquellos con inmunidad preexistente podrán recibir el tratamiento en su primer ojo y quienes ya recibieron la terapia génica en el primer ojo tendrán la posibilidad de restablecer la visión también en el segundo ojo.
http://www.revistamedica.org.ec/noticias/266-la-terapia-genica-eficaz-para-curar-una-ceguera-congenita
PALABRAS DESCONOCIDAS
-Universidad de Pensilvania (filadelfia): es una de las universidades más prestigiosas del mundo.es muy selectiva en las admisiones de cada una de sus facultades. Actualmente, está posicionada como la cuarta mejor universidad de pregrado de los Estados unidos. Por otra parte, la facultad de leyes de la Universidad de Pensilvania es la octava mejor del país mientras que la escuela de medicina es la tercera mejor según U.S. News and World Report.
-Amaurosis congénita de Leber: una enfermedad degenerativa que ocasiona pérdida severa de la visión. Se cree que esta enfermedad es ocasionada por el desarrollo anormal de las células fotoreceptoras en la retina o tal vez por la degeneración extremadamente prematura de las células retinales.
- Scince transnational Medicine: es una revista médica creada en octubre de 2009 por la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia . Abarca básica , traslacional y la investigación clínica en humanos y enfermedades.
- Ensayo clínico: es una evaluación experimental de un producto, sustancia, medicamento, técnica diagnóstica o terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad.
-Gen mutado: es una alteración o cambio en la información genética (genotipo) de un ser vivo y que, por lo tanto, va a producir un cambio de características, que se presenta súbita y espontáneamente, y que se puede transmitir o heredar a la descendencia.
-Vector genético: es un agente que transfiere información genética, por algún medio, de un organismo a otro. Son utilizados en biotecnología para portar el ADN recombinante desde una célula donadora hasta la célula receptora en los que se inserta el gen que se quiere transferir.
-Vector viral: es un virus modificado que hace de vehículo para introducir material genético exógeno en el núcleo de una célula. En terapia génica, el uso de virus como vectores requiere la eliminación de los genes que dotan al virus de su capacidad infecciosa y patógena, dejando únicamente aquellos que participan en la inserción del material genético, y su sutitución por el gen terapéutico de interés.
- Rspuesta inmune: Es la forma en que el cuerpo reconoce y se defiende a sí mismo contra los microorganismos, virus y sustancias reconocidas como extrañas y que son potencialmente perjudiciales para el organismo.
En mi opinión pienso que el trabajar con la terapia génetica es bueno para aquellas personas que en su futuro pueden desarrollar una enfermedad como el párkinson, el cáncer o muchas más y gracias al cambio de genes ya no la puede desarrollar. En la noticia que he elegido yo, nos habla sobre una ceguera que poseen principalmente niños al mismo instante de nacer. Muchos experimentos con animales han dado buenos resultados y lo han transladado a los seres humanos. Esos niños ahora mismo pueden ver parcialmente de un ojo,lo cual quiere decir que de momento no es una curación completa al cien por cien, pero los resultados han sido tan buenos que se han operado también el otro ojo.
Uno de los aspectos por los que estoy afavor de la terapia génica es éste mismo. Se han podido mejorar niños con problemas visuales para que puedan ver mejor. En todos los casos de éste tipo de ceguera que han experimentado para aplicar otros genes, los médicos estaban seguros de que no podía tener ningún problema y estaba todo"bajo control".